Đột phá mới trong nghiên cứu về khối u não nhi ác tính

Đột phá mới trong nghiên cứu về khối u não nhi ác tính

Các nhà khoa học đang đạt được tiến bộ quan trọng trong cuộc chiến chống lại một nhóm bệnh ung thư não ở trẻ em phức tạp khủng khiếp nhờ một nghiên cứu mới từ một nhóm sinh viên và giảng viên của Đại học bang Florida.

Ở trẻ nhỏ, không có khối u não phổ biến hơn u trung thất. Nhưng chưa có liệu pháp cụ thể và hiệu quả nào tồn tại cho căn bệnh nguy hiểm này. Thay vào đó, các bác sĩ buộc phải dùng đến các phương pháp điều trị xâm lấn và xâm lấn như phẫu thuật, xạ trị và hóa trị, thường phải trả giá bằng chất lượng cuộc sống của trẻ.

Medulloblastoma, được chia thành bốn nhóm nhỏ, một phần được gây ra khi một đột biến xảy ra trong "gen điều khiển" có thể thúc đẩy hoặc ngăn chặn sự phát triển của khối u ung thư. Những đột biến này có thể là do di truyền, lẻ tẻ hoặc do môi trường, nhưng một khi chúng xuất hiện, chúng làm tăng nguy cơ phân chia tế bào bất thường và bất thường dẫn đến khối u ác tính.

Một nhóm các nhà nghiên cứu của FSU, dẫn đầu bởi Giáo sư Hóa học và Hóa sinh Qing-Xiang "Amy" Sang, đã quan tâm đến việc tìm hiểu thêm về các đột biến này. Sử dụng dữ liệu từ Danh mục Đột biến Soma trong Ung thư, họ đã xác định được một loạt các đột biến gen gây ung thư và phát hiện ra rằng u trung thất có lẽ là một khối u thậm chí còn năng động và biến đổi hơn mong đợi.

Phát hiện của họ đã được công bố trên Tạp chí Ung thư .

"Hầu hết ung thư là khá không đồng nhất, nhưng u trung thất đặc biệt rất không đồng nhất", Sang nói. "Nếu bạn nhìn vào đột biến gen của trình điều khiển, thì không phải là phần lớn các trường hợp u trung thất có cùng một đột biến. Thực tế, 5% có thể có một đột biến, 3% có thể có đột biến khác và một tỷ lệ nhỏ có thể có đột biến khác. tại sao bạn không thể coi nó là một căn bệnh. "

Sử dụng các công cụ tin sinh học tiên tiến, nhóm nghiên cứu đã có thể xác định được đột biến gen trình điều khiển nào đang xảy ra trong đó các phân nhóm u trung thất. Trong một số trường hợp, họ phát hiện ra rằng các đột biến từng được coi là cụ thể đối với một nhóm con cụ thể cũng gây ra sự gián đoạn đáng kể trong các nhóm con chị em. Mặc dù những phát hiện này rất đáng ngạc nhiên, nhưng chúng chính xác là loại chi tiết phản trực giác mà nhóm đang tìm kiếm.

"Điều chúng tôi tập trung vào cụ thể trong bài báo này là các gen trình điều khiển mà chúng tôi không mong đợi để xem", đồng tác giả nghiên cứu Mayassa Bou Dargham, một ứng cử viên tiến sĩ tại FSU cho biết. "Chúng tôi muốn tập trung vào một số sự kiện không thường xuyên và nhấn mạnh sự không đồng nhất của khối u u trung thất. Điều đó quan trọng bất cứ khi nào chúng tôi sử dụng liệu pháp nhắm mục tiêu cho các nhóm nhỏ khác nhau."

Sự không đồng nhất của Medulloblastoma làm cho nó trở thành một loại ung thư đặc biệt khó điều trị và đặc trưng. Nhưng với sự hiểu biết toàn diện và sắc thái hơn về những đột biến xảy ra ở đâu và khi nào - và đột biến nào có thể thách thức các định nghĩa được chấp nhận rộng rãi - các nhà nghiên cứu sẽ được trang bị tốt hơn để xác định cơ hội cho các phương pháp điều trị cá nhân, nhắm mục tiêu.

"Đối với u trung thất, một cách tiếp cận cá nhân hóa hơn sẽ phải xảy ra", Jack Robbins, một sinh viên đại học khi ông đồng tác giả nghiên cứu cho biết. "Mục tiêu chúng ta nên phấn đấu là các thử nghiệm dựa trên MATCH nhiều hơn, trong đó chúng ta sử dụng các mục tiêu phân tử được tìm thấy từ các bảng điều khiển khác nhau này. Các sự kiện trình điều khiển này vượt qua mã gen và vào các cơ chế biểu sinh cần được nghiên cứu và đánh giá thêm Chúng tôi hy vọng có thể cung cấp những liệu pháp đó cho những bệnh nhân không đáp ứng với tiêu chuẩn điều trị chăm sóc. "

Bước tiếp theo trong việc phát triển các liệu pháp đó là phát triển các mô hình phòng thí nghiệm đáng tin cậy của các phân nhóm khối u u trung thất ở người. Những mô hình này, các nhà nghiên cứu cho biết, sẽ là công cụ đánh giá quan trọng trong quá trình tìm kiếm phương pháp trị liệu tiềm năng.

Mục tiêu cuối cùng là một chế độ trị liệu nhắm mục tiêu tránh gây ra gánh nặng không đáng có cho bệnh nhân nhi dễ bị tổn thương.

"Trẻ em bị ung thư thường được điều trị rất độc hại, khắc nghiệt và xâm lấn", Sang nói. "Nếu chúng ta có thể tránh những phương pháp điều trị khắc nghiệt đó và phát triển các liệu pháp an toàn và hiệu quả hơn, thì kết quả của bệnh nhân và chất lượng cuộc sống của họ sẽ được cải thiện hơn nhiều."

Hợp tác liên ngành có thể là chìa khóa để tìm ra các liệu pháp hiệu quả hơn cho căn bệnh khó chữa này. Nhưng một chìa khóa quan trọng khác, Sang nói, sẽ là những ý tưởng sáng tạo từ một thế hệ các nhà nghiên cứu đầy tham vọng mới.

Bà cho biết bài viết này thể hiện sự đóng góp về công cụ và lĩnh vực của các nhà khoa học sinh viên. Ngoài Robbins, cựu sinh viên của FSU còn có Kevin Sanchez và Matthew Rosen đồng tác giả bài báo.

"Tôi rất may mắn được đến FSU," cô nói. "Thành công của sinh viên đại học của chúng tôi chứng minh rằng FSU là một trường đại học tuyệt vời cho cả sinh viên tốt nghiệp và đại học hàng đầu. Tôi muốn nhấn mạnh sự đóng góp của sinh viên, đặc biệt là với bài báo này. Thật đặc biệt."